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脊髓性肌萎缩症（SMA）是一种导致婴儿死亡的常见遗传疾病，全球发病率约为1/～1/。更不幸的是，脊髓性肌萎缩症的治疗方法也比较少。全球仅有3款治疗药物获批——反义寡核苷酸药物Spinraza（诺西那生钠）注射液、基因替代疗法Zolgensma（索伐瑞韦）和利司扑兰口服溶液用散（商品名：艾满欣，Evrysdi）。而在中国，之前仅有诺西那生钠注射液获批上市。
近日，利司扑兰口服溶液用散（商品名：艾满欣，Evrysdi）获得中国国家药监局（NMPA）批准上市，适应症为2月龄及以上患者的脊髓性肌萎缩症。中国脊髓性肌萎缩症患者迎来了第2款治疗药物。
截图来源：NMPA